Genska terapija postepeno ulazi u praksu

Ono što je prije nekih desetak godina bilo samo teorija sa morem neriješenih pitanja, danas postepeno ulazi u ljekarsku svakodnevnicu.

Genska terapija predstavlja princip u liječenju prije svega genetičkih oboljenja, u kojima određeni gen nedostaje ili je mutiran. Tim ćelijama se preko vektora (u vidu virusa) dostavi dotični gen i ćelije ponovo dobiju izgubljenu funkciju.

U Great Ormond Street bolnici za djecu, na ovaj način se pokušalo pomoći jednom 16-godišnjaku i prve reakcije na terapiju su obećavajuće. On boluje od hronične granulomatozne bolesti i nema odgovarajuću produkciju fagocita, ćelija koje se bore protiv bakterija i gljivica, tako da je podložan infekcijama. Jedina terapija ove bolesti dosada je bila transplantacija koštane srži.

U nedostatku odgovarajućeg donora, ljekari su ovdje primijenili gensku terapiju: mobilizirali su matične ćelije iz dječakove koštane srži, izolovali ih i transficirali ih sa vektorom koji je sadržao nedostajući gen. Nakon toga su mu vratili matične ćelije, koje su omogućile produkciju fagocita.

Raniji problem sa genskom terapijom je bio da su rezultati bili samo prolaznog karaktera te da su vektori težili aktivaciji proonkogena – gena koji stimulisu nastanak raka. Djeca su u ranijim pokušajima dobijala leukemiju. Ovaj put se je pokušalo sa vektorima koji ne bi trebali izazvati rak.

Prvi rezultati su pokazali uspješan oporavak, koji je djetetu omogućio i uspješnu borbu protiv gljivične infekcije pluća koja ga je ranije ostavljala bez daha. Disanje mu se je poboljšalo i mogao je ponovo poćeti sa školom.

BMJ